Ученые надрезали ДНК и поняли, как лечить генетические заболевания
Ученые поняли, как лечить людей с генетическими нарушениями. В Институте Броуд в Кембридже усовершенствовали молекулярный инструмент, который исправит большинство мутаций, вызванных генетическими заболеваниями человека. Эндрю Анзалоне и Дэвид Лю создали новую технологию редактирования генов, изменив "молекулярные ножницы" Crispr-Cas9. Об этом сообщили в журнале Nature.
Процедура, называемая "первичным редактированием", может исправить около 89% из почти 75 тысяч вредных мутаций, которые воздействуют на геном человека и приводят к муковисцидозу, серповидноклеточной анемии и разрушающему нервы заболеванию Tay-Sachs (Тея-Сакса).
Последние разработки открывают дверь в эру редактирования генома, но ученые предупреждают, что необходимы дополнительные исследования, прежде чем технологию смогут безопасно испытать на людях. К тому же, молекулярный механизм должен действовать на клетки, которые нуждаются в лечении. Для этого нужен прямой контакт с поврежденными частями организма. Пока что не придумали, как это сделать.
"Молекулярные ножницы" могут навредить человеку
Возможность переписать генетический код - одно из главных научных достижений последних лет. Пока что наиболее распространен способ Crispr-Cas9, именуемый также "молекулярными ножницами", которые встраиваются в последовательность ДНК, а затем разрезают ее на две части. Процедура позволяет отключить определенные гены и даже исправить вредные мутации, оставляя клеткам свежие нити ДНК, с помощью которых можно восстанавливать разрез.
Однако технология Crispr-Cas9 не идеальна. Часто это приводит к беспорядочным исправлениям в клетках. Ученые с легкостью работают над клетками в чашке, потому что после ошибки их можно утилизировать, но когда геном редактируют для перезаписи дефектных генов в легких, сердце и других тканях человека, ошибка врача может убить больного.
Новые "ножницы" режут ДНК частично
Система Анзалоне и Лю не разрезает ДНК пополам, а надрезает ее. Затем новый участок ДНК записывают в указанную позицию.
Ученые рассказали, как с высокой точностью внесли 175 различных изменений ДНК в клетки человека. Они продемонстрировали, как исправили мутации, которые вызывают наследственное заболевание крови - серповидноклеточную анемию. В другом случае удалили четыре лишние буквы ДНК в определенном гене. Отклонение вызывало редкую болезнь Тея-Сакса, разрушающую нервы. Дети, рожденные с этим диагнозом, умирают к пяти годам.
До первичного редактирования было невозможно осуществить такой диапазон изменений ДНК, не создав вставок, делеций и прочих помех для работы отредактированной клетки.
Технологию хотят использовать в сельском хозяйстве
- Потенциально такое воздействие включает возможность прямого исправления гораздо большей доли мутаций, вызывающих генетические заболевания, и возможность вносить изменения ДНК в сельскохозяйственные культуры, которые приводят к получению более здоровой или более стойкой (к вредителям. - Авт.) продукции, - отметил Лю.
Робин Ловелл-Бэдж, генетик из Института Фрэнсиса Крика в Лондоне, подчеркнул, что для лечения людей изобретение нужно доработать.
- Как указывают сами авторы, это новые методы, и потребуются усилия для их разработки, чтобы показать, что они достаточно безопасны и эффективны. До сих пор авторы проводили эксперименты только с несколькими типами клеток человека, этого недостаточно, - отметил ученый.
В то же время он назвал методику "многообещающей" и выразил надежду, что она станет базой для новых открытий.
Напомним, в январе в Китае сообщили о женщине, которая вынашивает ГМО-ребенка, в генах которого заложена защита от ВИЧ. Это не первый случай. В конце ноября Китайский ученый Хэ Цзянькуй заявил, что впервые в истории человечества создал генетически модифицированных близнецов. Позднее ученый таинственно исчез.
ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ
Дедушка Саши Бурбело: "Врачи дали внучке лет восемь. Но она прожила еще одиннадцать"
В память о 15-летней поэтессе, умершей от муковисцидоза, назвали улицу.
