Ученые надрезали ДНК и поняли, как лечить генетические заболевания

Ученые надрезали ДНК и поняли, как лечить генетические заболевания

Фото: pixabay.com.

Ученые поняли, как лечить людей с генетическими нарушениями. В Институте Броуд в Кембридже усовершенствовали молекулярный инструмент, который исправит большинство мутаций, вызванных генетическими заболеваниями человека. Эндрю Анзалоне и Дэвид Лю создали новую технологию редактирования генов, изменив  "молекулярные ножницы" Crispr-Cas9. Об этом сообщили в журнале Nature.

Процедура, называемая "первичным редактированием", может исправить около 89% из почти 75 тысяч вредных мутаций, которые воздействуют на геном человека и приводят к муковисцидозу, серповидноклеточной анемии и разрушающему нервы заболеванию Tay-Sachs (Тея-Сакса).

Последние разработки открывают дверь в эру редактирования генома, но ученые предупреждают, что необходимы дополнительные исследования, прежде чем технологию смогут безопасно испытать на людях. К тому же, молекулярный механизм должен действовать на клетки, которые нуждаются в лечении. Для этого нужен прямой контакт с поврежденными частями организма. Пока что не придумали, как это сделать.

"Молекулярные ножницы" могут навредить человеку

Возможность переписать генетический код - одно из главных научных достижений последних лет. Пока что наиболее распространен способ Crispr-Cas9, именуемый также "молекулярными ножницами", которые встраиваются в последовательность ДНК, а затем разрезают ее на две части. Процедура позволяет отключить определенные гены и даже исправить вредные мутации, оставляя клеткам свежие нити ДНК, с помощью которых можно восстанавливать разрез.

Однако технология Crispr-Cas9 не идеальна. Часто это приводит к беспорядочным исправлениям в клетках. Ученые с легкостью работают над клетками в чашке, потому что после ошибки их можно утилизировать, но когда геном редактируют для перезаписи дефектных генов в легких, сердце и других тканях человека, ошибка врача может убить больного.

Новые "ножницы" режут ДНК частично

Система Анзалоне и Лю не разрезает ДНК пополам, а надрезает ее. Затем новый участок ДНК записывают в указанную позицию.

Ученые рассказали, как с высокой точностью внесли 175 различных изменений ДНК в клетки человека. Они продемонстрировали, как исправили мутации, которые вызывают наследственное заболевание крови - серповидноклеточную анемию. В другом случае удалили четыре лишние буквы ДНК в определенном гене. Отклонение вызывало редкую болезнь Тея-Сакса, разрушающую нервы. Дети, рожденные с этим диагнозом, умирают к пяти годам.

До первичного редактирования было невозможно осуществить такой диапазон изменений ДНК, не создав вставок, делеций и прочих помех для работы отредактированной клетки.

Технологию хотят использовать в сельском хозяйстве

- Потенциально такое воздействие включает возможность прямого исправления гораздо большей доли мутаций, вызывающих генетические заболевания, и возможность вносить изменения ДНК в сельскохозяйственные культуры, которые приводят к получению более здоровой или более стойкой (к вредителям. - Авт.) продукции, - отметил Лю.

Робин Ловелл-Бэдж, генетик из Института Фрэнсиса Крика в Лондоне, подчеркнул, что для лечения людей изобретение нужно доработать.

- Как указывают сами авторы, это новые методы, и потребуются усилия для их разработки, чтобы показать, что они достаточно безопасны и эффективны. До сих пор авторы проводили эксперименты только с несколькими типами клеток человека, этого недостаточно, - отметил ученый.

В то же время он назвал методику "многообещающей" и выразил надежду, что она станет базой для новых открытий.

Напомним, в январе в Китае сообщили о женщине, которая вынашивает ГМО-ребенка, в генах которого заложена защита от ВИЧ. Это не первый случай. В конце ноября Китайский ученый Хэ Цзянькуй заявил, что впервые в истории человечества создал генетически модифицированных близнецов. Позднее ученый таинственно исчез.

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ

Дедушка Саши Бурбело: "Врачи дали внучке лет восемь. Но она прожила еще одиннадцать"

В память о 15-летней поэтессе, умершей от муковисцидоза, назвали улицу.

Чтобы не пропустить все самое важное и интересное, подписывайтесь на нас в соцсетях

Политика

С оружием, но не в бой: зачем Украине частные военные компании
С оружием, но не в бой: зачем Украине частные военные компании 22 1

Депутаты вернулись к проблеме трудоустройства ветеранов АТО.

Водители о штрафах за музыку в маршрутке: Понимаем пассажиров, но зачем сразу закон?
Водители о штрафах за музыку в маршрутке: Понимаем пассажиров, но зачем сразу закон? 32

В Украине придумали новый термин – "акустическое насилие".

Радуцкий: Для введения медстраховки необходимо вывести из тени зарплаты украинцев
Радуцкий: Для введения медстраховки необходимо вывести из тени зарплаты украинцев 215

Реализация проекта запланирована в 2023 году.

Экономика

Как теплая зима отразилась на экономике
Как теплая зима отразилась на экономике 17

Несмотря на то, что газ Украине обошелся дешевле, на отоплении сэкономили не все.

Оржель пообещал  рекордно низкие цены  на газ летом
Оржель пообещал "рекордно низкие цены" на газ летом 660 4

Министр заявил, что правительству удалось стабилизировать ситуацию на рынке газа

У Зеленского рассказали, как уменьшить платежки за газ
У Зеленского рассказали, как уменьшить платежки за газ [видео] 1364 6

Как пример заместитель главы Офиса президента Юлия Ковалив привела своего дедушку.

Общество

В Китае запустили производство лекарства от коронавируса
В Китае запустили производство лекарства от коронавируса 657

Впервые власти одобрили препарат.

Гороскоп для всех знаков зодиака на 17 февраля
Гороскоп для всех знаков зодиака на 17 февраля 529

Весов ждут приятные встречи, а Рыбам предстоит много дел.

Минздрав: В Украине коронавируса нет
Минздрав: В Украине коронавируса нет 95

Подтвержденных случаев заболевания среди украинцев не зафиксировано.

Спорт

Украинские легкоатлетки в унисон побеждают в Глазго
Украинские легкоатлетки в унисон побеждают в Глазго 126

Две наши прыгуньи Ярослава Магучих и Марина Бех-Романчук победили на турнире серии World Indoor Tour в шотландском Глазго

Впервые в истории: украинка выиграла олимпийскую лицензию по каратэ
Впервые в истории: украинка выиграла олимпийскую лицензию по каратэ [фото] 410

Спортсменка одержала победу над немкой Яной Мессершмидт.

Украинская борчиха Юлия Ткач взяла золото Чемпионата Европы, победив в финале представительницу России
Украинская борчиха Юлия Ткач взяла золото Чемпионата Европы, победив в финале представительницу России 224

Ткач стала трехкратным чемпионом Европы по вольной борьбе, одолев в решающей схватке россиянку Инну Тражукову