Генная терапия спасла мышей с болезнью Паркинсона
Молекулярные биологи из Калифорнийского университета в Сан-Диего избавили мышей от симптомов болезни Паркинсона. Им удалось заблокировать ген, который не давал новым нейронам появляться в поврежденных участках мозга. Об этом рассказали в .
- Уже много десятилетий ученые безуспешно разрабатывают разные методы выращивания нейронов, пригодных для борьбы с нейродегенеративными болезнями. Мы очень удивились, что смогли вырастить так много нервных клеток с помощью такой простой методики, – пояснил один из авторов исследования, биолог Сяндун Фу.
Причина болезнь Паркинсона – деградация черной субстанции мозга. Последняя управляет производством гормона удовольствия дофамина, и направляет его в центры мозга, которые отвечают за движение тела. Если черное вещество разрушается, человеку больно двигаться, тяжело сохранять равновесие.
Вылечить болезнь Паркинсона пока не удавалось. Фу и его команда стали первыми, кто придумал и опробовал терапию, способную подавлять болезнь. Исследовали гены, которые контролируют развитие и рост нервных клеток, а также телец, питающих и защищающих нейроны.
После рождения человека новые нейроны почти не появляются, не считая обонятельного эпителия и ряда участков мозга. Мечта ученых – обнаружить гены, способные остановить данный процесс. Биологи из Калифорнии выяснили, что за это отвечают ген PTB и одноименный белок, созданием которого он управляет. Фу и его команда убрали РТВ из генома вспомогательных клеток мозга астроцитов. После этого большинство астроцитов стали нейронами, способными объединяться с соседями и замещать погибшие нервные клетки.
Далее ученые решили лечить болезнь Паркинсона. Для этого мышам удалили черную субстанцию и попробовали восстанавливать нервные клетки с помощью вируса. Под его влиянием астроциты начали создавать фрагменты ДНК, соединяющиеся с РНК-копиями гена PTB. В итоге ряд астоцитов стали нейронами, а количество клеток в черной субстанции увеличилось на 30%. Симптомы болезни ушли.
До конца своей жизни мыши были здоровы, чего не скажешь о их собратьях из контрольной группы. Ученые проведут эксперименты и на других животных, а в будущем планируют лечить людей этим способом.
Как сообщала "КП", с помощью генной терапии ученые также удалили ВИЧ из ДНК мышей.
КСТАТИ
Редактор генома впервые испытали на человеке
CRISPR пригодился для лечения наследственной слепоты.
