Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) одобрило генную терапию для лечения рака. Данный метод подразумевает использование генетически модифицированных клеток крови самого пациента, пишет BBC.
- Имея возможность перепрограммировать клетки самого пациента на борьбу со смертельным раком, мы выходим на новый уровень медицинских инноваций. Новые технологии, такие как генная и клеточная терапии, потенциально могут коренным образом изменить медицину и приблизить переломный момент в нашей способности лечить и даже полностью исцелять многие безнадежные заболевания, - заявил представитель FDA Скотт Готтлиб.
Генная терапия заключается в том, что из крови пациента изымаются клетки иммунной системы - T-лимфоциты. Затем в специальной лаборатории их генетически перепрограммируют на то, чтобы они находили и уничтожали раковые клетки. Генномидофицированные T-лимфоциты возвращают в тело пациента. Их число в крови увеличивается каждый раз, когда они сталкиваются с раковыми клетками. Но из-за того, что перепрограммированные T-лимфоциты уничтожают как раковые, так и здоровые клетки, пациенту нужно регулярно вводить антитела - иммуноглобулины.
Курс лечения стоит 475 тысяч долларов
Эту технологию, которая называется CAR-T, разработали ученые из Пенсильванского университета США, однако лицензия на нее принадлежит швейцарской компании Novartis. Первый пациент, на котором пять лет назад был опробован метод, был на волоске от смерти, но сейчас он чувствует себя хорошо. Из 63 пациентов, прошедших курс CAR-T, 83 процента достигли стадии полной ремиссии в течение трех месяцев.
Но не все так радужно. У генной терапии есть и серьезные побочные эффекты. Модификация клеток может спровоцировать смертельно опасный синдром выброса цитокинов. Он развивается вследствие быстрого распространения в теле генномодидицированных клеток CAR-T. Врачи уверяют, что этот процесс можно контролировать с помощью лекарств. Но при этом настаивают, что методика CAR-T может быть применена только в том случае, если другие методы лечения не подействовали.
Еще один минус генной терапии - ее стоимость. Курс лечения обойдется пациенту в 475 тысяч долларов (более 12 млн гривен). Предполагается, что больному понадобится только один курс CAR-T.
Генная терапия может замедлить старение
В перспективе медики планируют использовать генную терапию и для лечения других заболеваний - болезни Гентингтона, дистрофии Дюшенна. А еще - для замедления процесса старения.
В 2012 году учёные из испанского Национального онкологического научного центра доказали, что продолжительность жизни мышей можно увеличить однократным введением препарата, воздействующего на гены взрослого животного. Когда препарат вводили мышам в возрасте до года, продолжительность жизни увеличивалась на 24 процента, до двух лет - на 13 процентов. Улучшалось состояние здоровья животных, задерживалось развитие возрастных заболеваний — остеопороза и резистентности к инсулину.
КОМПЕТЕНТНО
Юрий Дейгин, исследователь, эксперт по фармразработкам, вице-президент Фонда "Наука за продление жизни":
"Генная терапия действует одним ударом"
- До сих пор одним из самых перспективных направлений борьбы против онкологических заболеваний считалась иммунотерапия, при которой иммунные клетки пациентов с помощью специальных препаратов обучают находить и/или уничтожать опухолевые клетки. Генная терапия против рака — еще более совершенное оружие: она действует одним ударом, то есть достаточно лишь один раз ввести необходимый ген в ДНК иммунных клеток больного. Правда, столь мощная по силе и в то же время ювелирная по точности терапия, фактически создаваемая каждый раз для каждого конкретного пациента, и стоит соответствующим образом: на сегодня объявлено, что она будет обходиться порядка 500 тысяч долларов.