У людей больных гемофилией типа Б в печени не работает ген, который отвечает за производство коагулята FIX. Ученые из Института раковых заболеваний при Университетском колледже Лондона внедряли в организм таких пациентов специально созданный в лаборатории вирус. Он проводил замену "испорченных" генов в клетках печени на нормальные. В результате клинических испытаний нового метода лечения, четверо из шести пациентов смогли вернуться к нормальному образу жизни и отказаться от регулярного приема лекарственных средств. А другие два пациента значительно снизили дозировку принимаемого лекарства.
Профессор онкологии и гематологии доктор Кэтрин Пондер назвала это исследование "по-настоящему революционным". И добавила, что если безопасность метода генной терапии будет подтверждена, то этот способ лечения сможет заменить трудоемкую и дорогостоящую протеиновую терапию для больных гемофилией типа Б.
СПРАВКА "КП"
Гемофилия типа Б – это редкое генетическое заболевание, при котором нарушается свертываемость крови. В результате даже малейшая царапина на теле такого человека и вырванный зуб могут привести к смерти. Гемофилией типа Б страдает примерно один человек на 25 млн.